Solid Biosciences, ein Life-Science-Unternehmen, das pr\u00e4zise genetische Medikamente der n\u00e4chsten Generation f\u00fcr neuromuskul\u00e4re und Herzerkrankungen entwickelt, meldete die Finanzergebnisse f\u00fcr das vierte Quartal und das gesamte Jahr bis zum 31. Dezember 2024 und gab ein Gesch\u00e4ftsupdate.<\/p>\n\n\n\n
Bo Cumbo, Pr\u00e4sident und CEO von Solid, kommentierte: \u201eDie sorgf\u00e4ltige Durchf\u00fchrung unserer Duchenne- und FA-Entwicklungsprogramme in den letzten 18 Monaten hat Solid ver\u00e4ndert und uns enorme Dynamik bis 2025 und dar\u00fcber hinaus verliehen. Die ersten 90-Tage-Daten der ersten drei Teilnehmer der Phase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE-Studie unseres Duchenne-Muskeldystrophie-Programms der n\u00e4chsten Generation (SGT-003) haben, obwohl sie noch fr\u00fch sind, eine beruhigende Sicherheitserfahrung und vielversprechende Verbesserungen bei Biomarkern f\u00fcr Muskelintegrit\u00e4t und -gesundheit gezeigt. Wir glauben, dass diese fr\u00fchen Indikatoren das Potenzial von SGT-003 als erstklassiger Gentherapiekandidat zur Behandlung von Duchenne unterst\u00fctzen. Wir verstehen die Aufregung \u00fcber diese Daten in den Duchenne-Patientengemeinschaften und sind entschlossen, zielstrebig und dringlich vorzugehen, um SGT-003 so schnell wie m\u00f6glich durch die Klinik zu bringen.\u201c (Mehr lesen<\/a>)<\/p>\n\n\n\n Es wurden hohe Vektorgenomkopien pro Zellkern, eine robuste Mikrodystrophin-Expression und fr\u00fche Verbesserungen bei weiteren Messungen der Muskelintegrit\u00e4t beobachtet, darunter:<\/p>\n\n\n\nPositive erste klinische Daten von SGT-003<\/h2>\n\n\n\n
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