{"id":3027,"date":"2026-08-06T17:27:14","date_gmt":"2026-08-06T14:27:14","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3027"},"modified":"2026-08-06T17:27:17","modified_gmt":"2026-08-06T14:27:17","slug":"ips-heart-full-length-dystrophin-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/ips-heart-full-length-dystrophin-duchenne\/","title":{"rendered":"IPS HEART will mit zwei regenerativen Zelltherapien die vollst\u00e4ndige Dystrophin-Produktion bei Duchenne-Muskeldystrophie wiederherstellen"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">IPS HEART hat einen weiteren wichtigen regulatorischen Meilenstein bekannt gegeben, nachdem das Unternehmen f\u00fcr ISX9-CPC, seine experimentelle Herzmuskeltherapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die FDA-Zulassung als seltene p\u00e4diatrische Erkrankung erhalten hat. <strong>Zusammen mit GIVI-MPCs, einer experimentellen Skelettmuskeltherapie zur Erzeugung neuer Muskeln und zur Wiederherstellung von Dystrophin in voller L\u00e4nge, verfolgt das Unternehmen einen regenerativen Ansatz, der sowohl Herz- als auch Skelettmuskelsch\u00e4den behandeln soll.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Gegensatz zu vielen aktuellen Behandlungsans\u00e4tzen, die sich in erster Linie auf die Verlangsamung des Krankheitsverlaufs konzentrieren, ist laut IPS HEART die regenerative Medizinplattform darauf ausgelegt, v\u00f6llig neue menschliche Muskelzellen zu erzeugen, die in der Lage sind, Dystrophin in voller L\u00e4nge zu produzieren.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Eine andere Strategie als die derzeitigen DMD-Therapien<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Viele der derzeit verf\u00fcgbaren oder experimentellen Duchenne-Behandlungen \u2013 einschlie\u00dflich Exon-Skipping-Therapien und Mikro-Dystrophin-Gentherapien \u2013 helfen nur bestimmten Patientengruppen und stellen im Allgemeinen das vollst\u00e4ndige Dystrophin-Protein nicht wieder her.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In seiner Pressemitteilung erkl\u00e4rt IPS HEART, dass diese Ans\u00e4tze klinische Einschr\u00e4nkungen aufweisen und Dystrophin in voller L\u00e4nge nicht wiederherstellen k\u00f6nnen, w\u00e4hrend seine Plattform f\u00fcr induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) darauf ausgelegt ist, in pr\u00e4klinischen Studien neue funktionelle Muskelzellen zu erzeugen, die Dystrophin in voller L\u00e4nge exprimieren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Unternehmen entwickelt zwei separate regenerative Therapien:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>ISX9-CPC f\u00fcr Herzmuskel<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>GIVI-MPCs f\u00fcr Skelettmuskeln<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zusammengenommen zielen diese Therapien darauf ab, gesch\u00e4digtes Muskelgewebe zu regenerieren, anstatt lediglich dessen Abbau zu verlangsamen.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">ISX9-CPC: Regenerierendes Herzmuskelgewebe<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Herzkrankheiten geh\u00f6ren zu den h\u00e4ufigsten Todesursachen bei Duchenne-Muskeldystrophie.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Laut IPS HEART ist ISX9-CPC darauf ausgelegt, fibrotisches Narbengewebe im Herzen durch neu gebildetes, kontraktiles Herzmuskelgewebe zu ersetzen. Pr\u00e4klinische Studien zeigten nach der Behandlung eine verbesserte Herzfunktion und eine erh\u00f6hte Ejektionsfraktion.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Unternehmen hebt auf seiner offiziellen Website au\u00dferdem weitere pr\u00e4klinische Ergebnisse hervor und erkl\u00e4rt:<\/p>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cIn einer von Experten begutachteten In-vivo-Proof-of-Concept-Studie mit unserem patentierten ISX9-CPC konnte durch eine einmalige Behandlung das abgestorbene Narbengewebe um 70% reduziert und die Herzfunktion um \u00fcber 60% Verbesserung der Ejektionsfraktion im Vergleich zur Kontrollgruppe 90 Tage nach einem Herzinfarkt wiederhergestellt werden.\u201d<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Ergebnisse beziehen sich eher auf Herzinfarktmodelle als auf Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, aber IPS HEART pr\u00e4sentiert sie als Beleg f\u00fcr das regenerative Potenzial seiner Herzzelltherapie.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">GIVI-MPCs: Aufbau neuer Skelettmuskulatur mit Dystrophin in voller L\u00e4nge<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Das zweite Programm des Unternehmens, GIVI-MPCs, konzentriert sich auf die Regeneration von Skelettmuskelgewebe, das von der Duchenne-Muskeldystrophie betroffen ist.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Laut Pressemitteilung ist GIVI-MPCs so konzipiert, dass es neues menschliches Skelettmuskelgewebe erzeugt und gleichzeitig das vollst\u00e4ndige menschliche Dystrophin in verschiedenen dystrophischen Tiermodellen wiederherstellt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">IPS HEART erl\u00e4utert diese Behauptung auf seiner offiziellen Website weiter:<\/p>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cMit GIVI-MPC haben wir signifikante Mengen an neuem menschlichem Skelettmuskelgewebe sowie das vollst\u00e4ndige menschliche Dystrophin 100% in mdx-M\u00e4usen und dystrophen Schweinen erzeugt.\u201d<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Dies ist eine der st\u00e4rksten Behauptungen, die das Unternehmen derzeit hervorhebt, da Dystrophin in voller L\u00e4nge dem nat\u00fcrlich vorkommenden Protein in gesundem Muskelgewebe sehr \u00e4hnlich ist, im Gegensatz zu dem verk\u00fcrzten Mikro-Dystrophin, das bei den derzeitigen Gentherapieans\u00e4tzen hergestellt wird.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Es ist jedoch wichtig zu beachten, dass es sich bei diesen Ergebnissen um pr\u00e4klinische Daten handelt, die noch nicht in klinischen Studien am Menschen best\u00e4tigt wurden.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Klinische Studie am Menschen f\u00fcr 2027 geplant<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>IPS HEART plant, seinen Antrag auf Zulassung eines neuen Pr\u00fcfpr\u00e4parats (Investigational New Drug, IND) bei der US-amerikanischen Arzneimittelbeh\u00f6rde FDA einzureichen und, vorbehaltlich der beh\u00f6rdlichen Genehmigung, im Jahr 2027 mit der ersten klinischen Studie am Menschen mit GIVI-MPCs zu beginnen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei Genehmigung zur Fortsetzung des Projekts w\u00e4re dies die erste Gelegenheit, zu beurteilen, ob die regenerative Strategie des Unternehmens die Skelettmuskulatur und das vollst\u00e4ndige Dystrophin bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie sicher wiederherstellen kann.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Warum das wichtig ist<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine der gr\u00f6\u00dften wissenschaftlichen Herausforderungen in der Duchenne-Forschung war es, einen Weg zu finden, verlorene Muskelmasse zu ersetzen und gleichzeitig das vollst\u00e4ndige Dystrophin-Protein wiederherzustellen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">IPS HEART ist \u00fcberzeugt, dass seine regenerative Zelltherapieplattform letztendlich beide Ziele gleichzeitig erreichen kann:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Regeneration von gesch\u00e4digtem Herzmuskel<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Neue Skelettmuskulatur bilden<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Vollst\u00e4ndiges Dystrophin wiederherstellen<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Bieten m\u00f6glicherweise ein breiteres Anwendungsgebiet als mutationsspezifische Therapien<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ob diese vielversprechenden pr\u00e4klinischen Ergebnisse auch zu einem sinnvollen klinischen Nutzen f\u00fchren werden, muss noch in sorgf\u00e4ltig durchgef\u00fchrten klinischen Studien am Menschen ermittelt werden.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Jetzt entdecken<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMDWarrioR Zentrum f\u00fcr klinische Studien<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>IPS HEART has announced another important regulatory milestone after receiving FDA Rare Pediatric Disease Designation for ISX9-CPC, its investigational cardiac muscle therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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