{"id":2961,"date":"2025-02-18T15:46:12","date_gmt":"2025-02-18T12:46:12","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2961"},"modified":"2025-03-07T12:57:05","modified_gmt":"2025-03-07T09:57:05","slug":"solid-biosciences-reports-positive-initial-clinical-data-from-next-generation-duchenne-gene-therapy-candidate-sgt-003","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/solid-biosciences-reports-positive-initial-clinical-data-from-next-generation-duchenne-gene-therapy-candidate-sgt-003\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences meldet positive erste klinische Daten zum Duchenne-Gentherapiekandidaten der n\u00e4chsten Generation, SGT-003"},"content":{"rendered":"

Solid Biosciences, ein Life-Science-Unternehmen, das pr\u00e4zise genetische Medikamente f\u00fcr neuromuskul\u00e4re und Herzerkrankungen entwickelt, gab heute positive erste Daten aus der Phase-1\/2-Studie INSPIRE DUCHENNE bekannt, in der SGT-003 gepr\u00fcft wird, ein Gentherapieproduktkandidat der n\u00e4chsten Generation zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne (Duchenne). Zwischenergebnisse der 90-Tage-Biopsie der ersten drei Teilnehmer zeigten eine durchschnittliche Mikrodystrophinexpression von 110%, gemessen per Western Blot, sowie Verbesserungen bei mehreren Biomarkern, die Indikatoren f\u00fcr Muskelgesundheit und -belastbarkeit sind.<\/p>\n\n\n\n

Klinische Daten des Duchenne-Gentherapiekandidaten SGT-003<\/h2>\n\n\n\n
    \n
  1. Die durchschnittliche Mikrodystrophin-Expression von 110% (N=3) und die beobachteten signifikanten Verbesserungen bei mehreren weiteren Biomarkern f\u00fcr die Muskelgesundheit untermauern das Potenzial von SGT-003 als erstklassiger Gentherapiekandidat der n\u00e4chsten Generation f\u00fcr die Muskeldystrophie Duchenne.<\/li>\n\n\n\n
  2. Es wurden ermutigende erste Anzeichen f\u00fcr einen m\u00f6glichen Nutzen f\u00fcr das Herz beobachtet.<\/li>\n\n\n\n
  3. SGT-003 wurde von den 6 Teilnehmern, die bis zum 11. Februar 2025 eine Dosis erhielten, gut vertragen, und es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen beobachtet.<\/li>\n\n\n\n
  4. Die Teilnehmerregistrierung wird fortgesetzt, wobei der siebte Teilnehmer am 17. Februar 2025 dosiert wird. Das Unternehmen geht davon aus, bis zum vierten Quartal 2025 insgesamt etwa 20 Teilnehmer zu dosieren.<\/li>\n<\/ol>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

    Solid Biosciences, a life sciences company developing precision genetic medicines for neuromuscular and cardiac diseases, today announced positive initial data from the Phase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE trial evaluating SGT-003, a next-generation gene therapy product candidate intended for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). Interim 90-day biopsy data reported in the first three participants showed […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2963,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[137,110,170,109],"class_list":["post-2961","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-clinical-trial","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2961","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2961"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2961\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2963"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2961"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2961"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2961"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}