{"id":2617,"date":"2025-12-27T21:03:09","date_gmt":"2025-12-27T18:03:09","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2617"},"modified":"2025-12-27T21:38:43","modified_gmt":"2025-12-27T18:38:43","slug":"duchenne-muscular-dystrophy-researches-to-watch-in-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/duchenne-muscular-dystrophy-researches-to-watch-in-2026\/","title":{"rendered":"Sechs DMD-Forschungsprojekte, die Sie 2026 weiterverfolgen sollten"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Trotz bedeutender Fortschritte in den letzten zehn Jahren f\u00fcr DMD-Patienten besteht weiterhin ein erheblicher ungedeckter Bedarf. Um diesem Bedarf gerecht zu werden, entwickeln verschiedene Unternehmen wie Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne und Avidity experimentelle Therapien mit dem Ziel einer h\u00f6heren Wirksamkeit und breiteren Verf\u00fcgbarkeit.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">2026 k\u00f6nnte ein Durchbruchsjahr f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie-Forschung werden. Obwohl in den letzten Jahren mehrere Therapien auf den Markt gekommen sind, besteht weiterhin ein erheblicher ungedeckter Bedarf f\u00fcr Kinder mit DMD. Da jedoch mehrere Unternehmen an Therapien der n\u00e4chsten Generation arbeiten und die Branche nun etablierte regulatorische Rahmenbedingungen geschaffen hat, erwarten Experten neue Behandlungsm\u00f6glichkeiten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehrere Unternehmen, darunter Satellos, Dyne, Avidity und Wave Life Sciences, arbeiten derzeit an L\u00f6sungen f\u00fcr diesen Bedarf. Angesichts der Entwicklung einer neuen Generation von Exon-Skipping-Therapien und der von Regenxbio und Solid Bio angebotenen Gentherapien besteht Grund zur Annahme, dass bald weitere DMD-Behandlungen verf\u00fcgbar sein werden. &gt;&gt; Weiterlesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/next-generation-exon-skipping-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Exon-Skipping-Therapien der n\u00e4chsten Generation f\u00fcr DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#satellos-sat-3247\">Satellos: SAT-3247<\/a><\/li><li><a href=\"#regenxbios-rgx-202\">Regenxbio: RGX-202<\/a><\/li><li><a href=\"#avidity-biosciences-del-zota\">Avidity Biosciences: Del-Zota<\/a><\/li><li><a href=\"#capricor-therapeutics-deramiocel\">Capricor Therapeutics: Deramiocel<\/a><\/li><li><a href=\"#dyne-therapeutics-dyne-251\">Dyne Therapeutics: Dyn-251<\/a><\/li><li><a href=\"#wave-life-sciences-wve-n-531\">Wave Life Sciences: WVE-N531<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"satellos-sat-3247\">Satellos: SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Satellos gab den Beginn einer Phase-2A-Studie mit SAT-3247 (NCT07287189) bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von 7 bis 10 Jahren bekannt. In dieser Studie werden zwei Dosierungen von SAT-3247 \u00fcber 12 Wochen in einem randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, intraw\u00f6chentlichen Behandlungsschema untersucht, um die optimale Dosis, Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und vorl\u00e4ufige Wirksamkeit zu bestimmen. <strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/satellos-sat-3247-phase-2-basecamp-clinical-trial-nct07287189\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Phase-2A-Studie (BASECAMP) von SAT-3247<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"regenxbios-rgx-202\">Regenxbio: RGX-202<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mit RGX-202, das sich derzeit in einer entscheidenden Forschungsphase befindet, konkurriert Regenxbio auf dem Markt f\u00fcr Gentherapien mit Sareptas Elevidys.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">F\u00fcr das Experiment werden 30 Patienten rekrutiert, die mindestens ein Jahr alt sind. Damit ist die Gesamtpopulation j\u00fcnger als bei Elevidys\u2018 bestehendem Label. Laut Kelly waren die ersten Ergebnisse einer kleinen Patientengruppe, die im November 2024 ver\u00f6ffentlicht wurden, \u201e\u00e4u\u00dferst ermutigend\u201c und zeigten Verbesserungen bei Kraft- und Zeitfunktionstests sowie ein solides Sicherheitsprofil. Regenxbio rechnet damit, im Jahr 2026 einen BLA einzureichen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Gr\u00f6\u00dfe des DMD-Gens, das f\u00fcr das AAV-Transportvehikel einfach zu gro\u00df ist, stellt laut Kelly ein gro\u00dfes Hindernis f\u00fcr die Gentherapie auf diesem Gebiet dar. Daher wird eine verk\u00fcrzte Form verwendet, deren Endprodukt jedoch nicht so gut funktionieren kann wie das Protein in voller Gr\u00f6\u00dfe. Im Vergleich zu Elevidys erm\u00f6glicht die Architektur von Regenxbio eine etwas gr\u00f6\u00dfere Version des Gens.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Kelly ist gespannt darauf, die Ergebnisse einer fr\u00fcheren Studie mit einer gr\u00f6\u00dferen Patientenzahl zu sehen. Sollte sie sich als erfolgreich erweisen, bietet sie Eltern, die nach einer Gentherapie f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie suchen, seiner Meinung nach eine weitere Option und Chance. <strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">REGENXBIO gibt den Abschluss der entscheidenden Patientenrekrutierung f\u00fcr RGX-202 bekannt und startet die kommerzielle Produktion im Rahmen des Gentherapieprogramms f\u00fcr Duchenne.<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"avidity-biosciences-del-zota\">Avidity Biosciences: Del-Zota<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Durch die Konzentration auf Exon 44, f\u00fcr das es derzeit keine zugelassenen Medikamente gibt, ist Avidity m\u00f6glicherweise in der Lage, eine Behandlung f\u00fcr das 6% von DMD-Patienten bereitzustellen, die anf\u00e4llig f\u00fcr das \u00dcberspringen von Exon 44 sind.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Laut Michael Kelly, dem wissenschaftlichen Leiter von CureDuchenne, steigerte Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) in einer Phase-I\/II-Studie die Dystrophinproduktion bei DMD-Patienten auf erstaunliche 25% der normalen Funktion. Dies ist einer der besten Beweise f\u00fcr Exon-Skipping, die bei einem Medikament beobachtet wurden. Dar\u00fcber hinaus senkte Del-Zota die Kreatinkinase auf fast normale Werte.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Unternehmen beabsichtigt, Mitte 2026 einen Zulassungsantrag (BLA) einzureichen. Weitere Ergebnisse der offenen Erweiterungsstudie Explore44 werden in diesem Jahr erwartet. Del-Zota hat bereits den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status von FDA erhalten. <strong>Weiterlesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/avidity-biosciences-announces-u-s-managed-access-program-map-for-investigational-therapy-del-zota-in-dmd44\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Avidity Biosciences k\u00fcndigt US Managed Access Program (MAP) f\u00fcr die Pr\u00fcftherapie del-zota (Exon 44 Skipping) an<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"capricor-therapeutics-deramiocel\">Capricor Therapeutics: Deramiocel<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Pr\u00fcfstelle FDA pr\u00fcft derzeit einen Zulassungsantrag f\u00fcr das Biologikum Capricor zur allogenen Zelltherapie der DMD-Kardiomyopathie. &gt;&gt; <strong>Mehr lesen:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results\/\" data-type=\"link\" data-id=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Entscheidende Phase-3-Studie HOPE-3 zu Deramiocel bei DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei Zulassung w\u00e4re Deramiocel das erste Medikament zur spezifischen Behandlung der Kardiomyopathie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Fast alle Patienten entwickeln bis zum Erwachsenenalter Herzprobleme, die die h\u00e4ufigste Todesursache bei dieser Erkrankung darstellen. Auf Anregung der Beh\u00f6rde hat Capricor die vollst\u00e4ndige Zulassung nach FDA beantragt, was im DMD-Markt ungew\u00f6hnlich ist, da die meisten Medikamente \u00fcber das beschleunigte Zulassungsprogramm von FDA zugelassen werden. <strong>Mehr lesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-deramiocel\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Deramiocel?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"dyne-therapeutics-dyne-251\">Dyne Therapeutics: Dyn-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um eine schnelle Zulassung f\u00fcr seine Exon-51-Skipping-Therapie der n\u00e4chsten Generation, Dyne-251, basierend auf der FDA-Mutation, zu erhalten, rekrutiert Dyne derzeit Teilnehmer f\u00fcr eine Zulassungsstudie. Die Dystrophin-Expression wird als Surrogatparameter verwendet. <strong>Mehr lesen:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dyne-therapeutics-to-apply-for-accelerated-approval-in-q2-2026-for-exon-51-skipping-therapy-dyne-251-z-rostudirsen\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Dyne Therapeutics wird im zweiten Quartal 2026 einen Antrag auf beschleunigte Zulassung f\u00fcr die Exon-51-Skipping-Therapie (DYNE-251) stellen.<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"wave-life-sciences-wve-n-531\">Wave Life Sciences: WVE-N531<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nach der Auswertung der Patientenbed\u00fcrfnisse erkl\u00e4rte Wave Life Sciences-CEO Paul Bolno, der Weg zu einer erfolgreicheren Behandlung liege in einer verbesserten Zellverteilung f\u00fcr eine h\u00f6here Dystrophinproduktion und konsistente Expression.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Zwischenanalyse der Phase-II-Studie nach sechs Monaten ergab, dass Waves WVE-N531 (ein Exon-53-Skipping) bei allen Patienten konsistent eine 9%-Dystrophin-Expression aufwies. Laut Bolno f\u00fchrte dies zu einem ges\u00fcnderen Muskelbild und reduzierten Blutwerten der Kreatinkinase, einem Biomarker f\u00fcr Muskelsch\u00e4den. <strong>Mehr lesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wve-n531-exon-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07209332\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Phase-2-Studie zur Exon-Skipping-Therapie WVE-N531 f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie beginnt<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Despite significant advancements over the past ten years for DMD patients, there is still a significant unmet demand. In order to meet the need, a number of businesses, such as Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne, and Avidity, are developing experimental treatments that aim for increased effectiveness and wider accessibility. 2026 could be a breakout year for [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5426,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[126,87,66,208,77,61,107,251,252,153],"class_list":["post-2617","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-avidity-biosciences","tag-capricor-therapeutics","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-dyne-therapeutics","tag-exon-skipping","tag-gene-therapy","tag-regenxbio","tag-sat-3247","tag-satellos","tag-wave-life-sciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2617","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2617"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2617\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2617"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2617"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2617"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}