Roche gab heute ermutigende Topline-Daten aus dem zweiten Jahr der EMBARK-Studie bekannt, einer weltweiten, doppelblinden, randomisierten Phase-III-Untersuchung von Elevidys (Delandistrogen-Moxeparvovec), der ersten Gentherapie, die f\u00fcr die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen wurde.<\/p>\n\n\n\n
Im Vergleich zu einer vorgegebenen, propensit\u00e4tsgewichteten, unbehandelten externen Kontrollgruppe zeigten sich zwei Jahre nach der Elevidys-Behandlung statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen in drei wichtigen motorischen Funktionstests: NSAA, TTR und 10MWR. Zwischen einem und zwei Jahren nach der Verabreichung vergr\u00f6\u00dferten sich die funktionellen Unterschiede zwischen den mit Elevidys behandelten Patienten und denen in der externen Kontrollgruppe. Insgesamt gesehen zeigen diese Ergebnisse, dass Elevidys durchweg von Nutzen war.<\/p>\n\n\n\n
\u201eNach zwei Jahren Behandlung mit Elevidys sehen wir im Alltag dieser Jungen zahlreiche nachhaltige Vorteile, die alle auf das krankheitsmodifizierende Potenzial des Medikaments bei Duchenne hinweisen\u201c, sagte Levi Garraway, MD, Ph.D., Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung bei Roche. \u201eDiese Ergebnisse, zu denen Verbesserungen beim Stehen, Gehen und Laufen geh\u00f6ren, stellen bedeutende Fortschritte dar und wir planen, sie den Gesundheitsbeh\u00f6rden so schnell wie m\u00f6glich mitzuteilen.\u201c<\/p>\n\n\n\n