{"id":2418,"date":"2025-01-14T11:43:29","date_gmt":"2025-01-14T08:43:29","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2418"},"modified":"2025-03-07T14:58:15","modified_gmt":"2025-03-07T11:58:15","slug":"wave-life-sciences-announces-plans-for-exon-53-skipping-study-in-2025","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wave-life-sciences-announces-plans-for-exon-53-skipping-study-in-2025\/","title":{"rendered":"Wave Life Sciences k\u00fcndigt Pl\u00e4ne f\u00fcr Exon 53-Skipping-Studie im Jahr 2025 an"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), Huntington-Krankheit (HD), Fettleibigkeit und Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) geh\u00f6ren zu den wichtigsten ungedeckten medizinischen Bed\u00fcrfnissen, die das Unternehmen zu l\u00f6sen versucht. Die Nachricht wurde vor der Pr\u00e4sentation des Unternehmens am 13. Januar 2025 auf der 43. j\u00e4hrlichen JP Morgan Healthcare-Konferenz ver\u00f6ffentlicht.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Pl\u00e4ne f\u00fcr die Exon 53 Skipping-Studie<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>WVE-N531 ist ein Exon-Skipping-Oligonukleotid, das die Produktion von endogenem, funktionalem Dystrophin-Protein zur Behandlung von Jungen mit DMD, bei denen Exon-53-Skipping auftritt, induzieren soll.<\/li>\n\n\n\n<li>Wichtige Erfolge im Jahr 2024\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Zwischenergebnisse der Phase-2-Studie FORWARD-53 zu WVE-N531 zeigten eine \u00e4u\u00dferst konsistente, an den mittleren Muskelinhalt angepasste Dystrophinexpression von 9,0% (Bereich: 4,6-13,9%), die beste Muskelversorgung ihrer Klasse, mehrere Indikatoren f\u00fcr eine verbesserte Muskelgesundheit sowie ein sicheres und gut vertr\u00e4gliches Profil.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Erwartete bevorstehende Meilensteine:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die FORWARD-53-Studie l\u00e4uft noch und alle Patienten haben sich entschieden, die Behandlung im geplanten Verl\u00e4ngerungsteil der Studie mit monatlichen Dosen von WVE-N531 fortzusetzen.<\/li>\n\n\n\n<li>Wave geht davon aus, die 48-w\u00f6chigen FORWARD-53-Daten vorlegen und im ersten Quartal 2025 eine R\u00fcckmeldung von den Aufsichtsbeh\u00f6rden zu einem Weg zur beschleunigten Zulassung erhalten zu k\u00f6nnen.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), Huntington-Krankheit (HD), Fettleibigkeit und Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) geh\u00f6ren zu den wichtigsten ungedeckten medizinischen Bed\u00fcrfnissen, die das Unternehmen zu l\u00f6sen versucht. Die Nachricht wurde vor der Pr\u00e4sentation des Unternehmens am 13. Januar 2025 auf der 43. j\u00e4hrlichen JP Morgan Healthcare Conference ver\u00f6ffentlicht. Pl\u00e4ne f\u00fcr Exon 53 Skipping-Studie<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":2420,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[66,155,154,153],"class_list":["post-2418","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-exon-53","tag-exon-53-skipping","tag-wave-life-sciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2418","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2418"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2418\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2420"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2418"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2418"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2418"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}