{"id":2380,"date":"2025-01-10T11:32:46","date_gmt":"2025-01-10T08:32:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2380"},"modified":"2025-03-27T16:49:38","modified_gmt":"2025-03-27T13:49:38","slug":"nippon-shinyaku-releases-first-clinical-trial-first-in-human-of-brogidirsen-ns-089-ncnp-02-for-the-treatment-of-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/nippon-shinyaku-releases-first-clinical-trial-first-in-human-of-brogidirsen-ns-089-ncnp-02-for-the-treatment-of-duchenne\/","title":{"rendered":"Nippon Shinyaku ver\u00f6ffentlicht erste klinische Studie (erste am Menschen) von Brogidirsen NS-089\/NCNP-02 zur Behandlung von Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Das National Center of Neurology and Psychiatry gibt die Ver\u00f6ffentlichung eines Forschungsberichts in Cell Reports Medicine bekannt, in dem die Ergebnisse einer von Pr\u00fcf\u00e4rzten initiierten Studie f\u00fcr NS-089\/NCNP-02, bekannt als \u201eBrogidirsen\u201c, detailliert beschrieben werden. Diese innovative Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die gemeinsam mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. entwickelt wurde, stellt einen bedeutenden Fortschritt in der Exon-44-Skipping-Therapie dar.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-findings-from-brogidirsen-include\">Ergebnisse der klinischen Studie Brogidirsen<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-brogidirsen\">Was ist Brogidirsen?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-findings-from-brogidirsen-include\">Ergebnisse der klinischen Studie Brogidirsen<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Brogidirsen zeigt in Studien mit DMD-Patienten eine dosisabh\u00e4ngige Dystrophin-Wiederherstellung.<\/li>\n\n\n\n<li>Eine hohe Dosis Brogidirsen erreichte in der DMD-Kohorte einen Dystrophinspiegel von 24,47% im Normbereich.<\/li>\n\n\n\n<li>Die Studie zeigte einen therapeutischen Nutzen mit stabiler oder verbesserter motorischer Funktion und einem g\u00fcnstigen Sicherheitsprofil ohne schwere Nebenwirkungen.<\/li>\n\n\n\n<li>Es wurden Serum-Biomarker f\u00fcr DMD identifiziert, darunter PADI2, TTN, MYOM2 und MYLPF.<\/li>\n\n\n\n<li>Brogidirsen zeigte eine hohe Wirksamkeit bei aus DMD-Urin gewonnenen Zellen, was die Ergebnisse von Versuchen am Menschen unterst\u00fctzt.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-brogidirsen\">Was ist Brogidirsen?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) ist ein von Nippon Shinyaku und NCNP gemeinsam entdecktes Nukleins\u00e4uremedikament und d\u00fcrfte sich als Therapeutikum f\u00fcr DMD-Patienten mit Mutationen im Dystrophin-Gen eignen, bei denen Exon 44 \u00fcbersprungen wird.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"2811\">Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The National Center of Neurology and Psychiatry is announced the publication of a research paper in Cell Reports Medicine detailing the results of an investigator-initiated trial for NS-089\/NCNP-02, known as &#8220;brogidirsen.&#8221; This innovative treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD), jointly developed with Nippon Shinyaku Co., Ltd., represents a significant advancement in exon 44 skipping therapy. 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