Ein neues Werkzeug zur Genom-Editierung, das der Zellmaschinerie hilft, Teile von krankheitsverursachenden Genen zu \u00fcberspringen, wurde eingesetzt, um die Bildung von Amyloid-Beta-Plaque-Vorl\u00e4ufern in einem Mausmodell der Alzheimer-Krankheit zu reduzieren, berichten Forscher der University of Illinois Urbana-Champaign.<\/p>\n\n\n\n
SPLICER verwendet einen Gen-Editierungsansatz namens Exon-Skipping, der insbesondere bei Gesundheitszust\u00e4nden von Interesse ist, die durch Mutationen verursacht werden, die fehlgefaltete oder toxische Proteine produzieren, wie etwa die Muskeldystrophie Duchenne oder die Huntington-Krankheit.<\/p>\n\n\n\n
Perez-Pinera, Professor f\u00fcr Biotechnik, sagte: \u201eAber f\u00fcr Krankheiten wie Alzheimer, Parkinson, Huntington oder Muskeldystrophie Duchenne bietet dieser Ansatz viel Potenzial. Der n\u00e4chste Schritt besteht darin, die Sicherheit der Entfernung der Ziel-Exons bei diesen Krankheiten zu untersuchen und sicherzustellen, dass wir kein neues Protein erzeugen, das toxisch ist oder dem eine Schl\u00fcsselfunktion fehlt. Wir m\u00fcssten auch l\u00e4ngerfristige Tierstudien durchf\u00fchren und beobachten, ob die Krankheit mit der Zeit fortschreitet.\u201c<\/p>\n\n\n\n