Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute bekannt, dass es bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) mit dem fortlaufenden Einreichungsverfahren f\u00fcr einen Biologics License Application (BLA) begonnen hat. Ziel ist die vollst\u00e4ndige Zulassung von Deramiocel zur Behandlung aller Patienten mit der Diagnose Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-Kardiomyopathie.<\/p>\n\n\n\n
\u201eDiese Ank\u00fcndigung stellt einen wichtigen Schritt im US-Zulassungsverfahren f\u00fcr eine m\u00f6gliche Zulassung von Deramiocel zur Behandlung von DMD dar\u201c, sagte Dr. Linda Marb\u00e1n, Chief Executive Officer von Capricor. \u201eEine Zulassung von Deramiocel w\u00fcrde es uns erm\u00f6glichen, diese neuartige, erstklassige Behandlung bed\u00fcrftigen Patienten schneller zur Verf\u00fcgung zu stellen. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA w\u00e4hrend dieses Verfahrens.\u201c<\/p>\n\n\n\n
Capricor plant, seinen fortlaufenden BLA-Antrag bis Ende 2024 abzuschlie\u00dfen. Der Antrag kann m\u00f6glicherweise f\u00fcr eine vorrangige Pr\u00fcfung in Frage kommen, da Deramiocel m\u00f6glicherweise erhebliche Verbesserungen bei der Sicherheit und\/oder Wirksamkeit der Behandlung der schweren Erkrankung DMD-Kardiomyopathie bieten k\u00f6nnte, f\u00fcr die derzeit keine zugelassenen Behandlungsm\u00f6glichkeiten verf\u00fcgbar sind. Sobald der fortlaufende BLA-Antrag abgeschlossen ist, wird die FDA das Unternehmen benachrichtigen, wenn er offiziell zur Pr\u00fcfung angenommen wird.<\/p>\n\n\n\n
Deramiocel (CAP-1002) besteht aus allogenen, aus der Kardiosph\u00e4re stammenden Zellen (CDCs), einer Population von Stromazellen, die in pr\u00e4klinischen und klinischen Studien eine starke immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkung bei Dystrophinopathie und Herzinsuffizienz gezeigt haben. CDCs wirken, indem sie extrazellul\u00e4re Vesikel, sogenannte Exosomen, absondern, die Makrophagen angreifen und deren Expressionsprofil so ver\u00e4ndern, dass sie einen heilenden statt eines entz\u00fcndungsf\u00f6rdernden Ph\u00e4notyps annehmen. CDCs waren Gegenstand von \u00fcber 100 von Experten begutachteten wissenschaftlichen Ver\u00f6ffentlichungen und wurden in mehreren klinischen Studien \u00fcber 200 menschlichen Probanden verabreicht.<\/p>\n\n\n\n
Deramiocel zur Behandlung von DMD hat den Status eines Orphan-Arzneimittels erhalten und der Zulassungsprozess f\u00fcr Deramiocel wird von RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) unterst\u00fctzt. Sollte Capricor zudem die FDA-Zulassung f\u00fcr Deramiocel zur Behandlung von DMD erhalten, w\u00e4re Capricor aufgrund der fr\u00fcheren Einstufung als seltene p\u00e4diatrische Krankheit berechtigt, einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten.<\/p>\n\n\n\n
Die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) ist eine verheerende genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Schw\u00e4che und chronische Entz\u00fcndung der Skelett-, Herz- und Atemmuskulatur gekennzeichnet ist und im Durchschnitt bei etwa 30 Jahren zum Tod f\u00fchrt. Sch\u00e4tzungen zufolge tritt DMD bei etwa einem von 3.500 m\u00e4nnlichen Neugeborenen auf, und die Zahl der Patienten in den Vereinigten Staaten wird auf etwa 15.000 bis 20.000 gesch\u00e4tzt. Die Pathophysiologie von DMD beruht auf einer beeintr\u00e4chtigten Produktion von funktionellem Dystrophin, das normalerweise als Strukturprotein im Muskel fungiert. Der Mangel an funktionellem Dystrophin in Muskelzellen f\u00fchrt zu erheblichen Zellsch\u00e4den und schlie\u00dflich zum Absterben der Muskelzellen und zu fibrotischem Ersatz. Die Behandlungsm\u00f6glichkeiten sind begrenzt und es gibt keine Heilung.<\/p>\n\n\n\n
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Weiterentwicklung transformativer zell- und exosomenbasierter Therapeutika widmet, um die Behandlungslandschaft f\u00fcr seltene Krankheiten neu zu definieren. An der Spitze unserer Innovation steht unser f\u00fchrender Produktkandidat Deramiocel (CAP-1002), eine allogene kardiale Zelltherapie. Umfangreiche pr\u00e4klinische und klinische Studien haben gezeigt, dass Deramiocel immunmodulatorische, antifibrotische und regenerative Wirkungen aufweist, die speziell auf Dystrophinopathien und Herzerkrankungen zugeschnitten sind. Deramiocel befindet sich derzeit in Phase 3 der klinischen Entwicklung zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne. Capricor nutzt auch die Leistungsf\u00e4higkeit seiner Exosomentechnologie und verwendet seine propriet\u00e4re StealthX\u2122-Plattform in der pr\u00e4klinischen Entwicklung mit Schwerpunkt auf den Bereichen Vakzinologie, gezielte Verabreichung von Oligonukleotiden, Proteinen und niedermolekularen Therapeutika, um potenziell eine Vielzahl von Krankheiten zu behandeln und zu verhindern. Bei Capricor setzen wir uns daf\u00fcr ein, die Grenzen des M\u00f6glichen zu erweitern und einen Weg zu transformativen Behandlungen f\u00fcr Bed\u00fcrftige zu ebnen. Weitere Informationen finden Sie unter capricor.com. Folgen Sie Capricor auch auf Facebook, Instagram und Twitter.<\/p>\n\n\n\n
Aussagen in dieser Pressemitteilung bez\u00fcglich Wirksamkeit, Sicherheit und beabsichtigter Verwendung von Capricors Produktkandidaten; Beginn, Durchf\u00fchrung, Umfang, Zeitpunkt und Ergebnisse von Entdeckungsbem\u00fchungen und klinischen Studien; Tempo der Anmeldung zu klinischen Studien; Pl\u00e4ne bez\u00fcglich beh\u00f6rdlicher Einreichungen, k\u00fcnftiger Forschungs- und klinischer Studien; beh\u00f6rdlicher Entwicklungen in Bezug auf Produkte, einschlie\u00dflich der F\u00e4higkeit, beh\u00f6rdliche Genehmigungen einzuholen oder Produkte auf andere Weise auf den Markt zu bringen; Fertigungskapazit\u00e4ten; Termine f\u00fcr beh\u00f6rdliche Sitzungen; Aussagen zu unseren finanziellen Aussichten; die F\u00e4higkeit, Produktmeilensteine zu erreichen und Meilensteinzahlungen von Handelspartnern zu erhalten; Pl\u00e4ne bez\u00fcglich aktueller und k\u00fcnftiger Kooperationsaktivit\u00e4ten und des Eigentums an Handelsrechten; m\u00f6gliche k\u00fcnftige Vereinbarungen; Umfang, Dauer, G\u00fcltigkeit und Durchsetzbarkeit von Rechten an geistigem Eigentum; k\u00fcnftige Einnahmequellen und Prognosen; Erwartungen in Bezug auf die erwartete Verwendung der Erl\u00f6se aus den k\u00fcrzlich abgeschlossenen Angeboten und die erwarteten Auswirkungen der Angebote; und alle anderen Aussagen \u00fcber die zuk\u00fcnftigen Erwartungen, \u00dcberzeugungen, Ziele, Pl\u00e4ne oder Aussichten des Managementteams von Capricor sind zukunftsorientierte Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen wiedergeben (einschlie\u00dflich Aussagen mit den W\u00f6rtern \u201eglaubt\u201c, \u201eplant\u201c, \u201ek\u00f6nnte\u201c, \u201enimmt an\u201c, \u201eerwartet\u201c, \u201esch\u00e4tzt\u201c, \u201esollte\u201c, \u201ezielt ab\u201c, \u201ewird\u201c, \u201ew\u00fcrde\u201c und \u00e4hnlichen Ausdr\u00fccken), sollten ebenfalls als zukunftsorientierte Aussagen betrachtet werden. Es gibt eine Reihe wichtiger Faktoren, die dazu f\u00fchren k\u00f6nnten, dass tats\u00e4chliche Ergebnisse oder Ereignisse wesentlich von den in solchen zukunftsorientierten Aussagen angegebenen abweichen. Weitere Informationen zu diesen und anderen Risiken, die sich auf das Gesch\u00e4ft von Capricor auswirken k\u00f6nnen, finden Sie im Jahresbericht von Capricor auf Formblatt 10-K f\u00fcr das am 31. Dezember 2023 endende Gesch\u00e4ftsjahr, der am 11. M\u00e4rz 2024 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde, und in unserem Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q f\u00fcr das am 30. Juni 2024 endende Quartal, der am 8. August 2024 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf Informationen, die Capricor zum Zeitpunkt der Ver\u00f6ffentlichung zur Verf\u00fcgung standen, und Capricor \u00fcbernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.<\/p>\n\n\n\n
Capricor hat mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. (US-Tochtergesellschaft: NS Pharma, Inc.) eine Vereinbarung \u00fcber die exklusive Vermarktung und den Vertrieb von Deramiocel (CAP-1002) f\u00fcr DMD in den Vereinigten Staaten und Japan geschlossen, vorbehaltlich der beh\u00f6rdlichen Genehmigung. Deramiocel ist ein neues Pr\u00fcfpr\u00e4parat und f\u00fcr keine Indikation zugelassen. Keiner der Exosomen-basierten Kandidaten von Capricor wurde f\u00fcr klinische Untersuchungen zugelassen.<\/p>\n\n\n\n