Dr. Renzhi Han, Professor f\u00fcr P\u00e4diatrie an der Indiana University, arbeitet an einer neuen Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Krankheit (DMD) und sucht nach Finanzmitteln f\u00fcr die Fortsetzung der Studie.<\/p>\n\n\n\n
Entsprechend eine Ank\u00fcndigung<\/a> Diese neue Gentherapie, die im Juli 2024 von der Indiana University entwickelt wurde, wurde an M\u00e4usen getestet<\/a> und es wurden sehr erfolgreiche Ergebnisse erzielt. Als DMD Warrior haben wir uns an Dr. Renzhi Han gewandt und nach dem aktuellen Stand dieser Studie gefragt.<\/p>\n\n\n\n Im Rahmen seiner intensiven Arbeit antwortete er uns: \u201eUnser neuer Gentherapieansatz hat in pr\u00e4klinischen Tiermodellen vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Wir suchen jetzt nach Mitteln, um weitere pr\u00e4klinische Wirksamkeits- und Sicherheitstests durchzuf\u00fchren, bevor wir in etwa zwei Jahren mit klinischen Studien beginnen.\u201c<\/p>\n\n\n\n \u201eDie derzeitige Gentherapie f\u00fcr die Muskeldystrophie Duchenne verwendet eine verk\u00fcrzte Version von Dystrophin\u201c, sagte Dr. Renzhi Han, leitender Autor der Studie und Professor f\u00fcr P\u00e4diatrie an der IU School of Medicine. \u201eLeider sch\u00fctzt diese Option die Muskeln nicht vollst\u00e4ndig, da ihr viele wichtige funktionelle Dom\u00e4nen des vollst\u00e4ndigen Dystrophins fehlen.\u201c<\/p>\n\n\n\n Obwohl die US-amerikanische Gesundheitsbeh\u00f6rde FDA k\u00fcrzlich eine Mikrodystrophin-Gentherapie zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne zugelassen hat, seien die Therapieergebnisse laut Han weniger zufriedenstellend als erwartet.<\/p>\n\n\n\n Aufbauend auf ihren Erfahrungen mit Methoden der Adeno-assoziierten Viren zum Einschleusen besonders gro\u00dfer therapeutischer Gene in Zellen entwickelten Han und sein Team am Herman B. Wells Center for Pediatric Research ein Vektorsystem mit dreifachen Adeno-assoziierten Viren, um eine vollst\u00e4ndige Version des Dystrophin-Proteins in die Muskeln einzuschleusen.<\/p>\n\n\n\n \u201eWir haben unser neues Drei-Vektor-System optimiert und getestet, um sicherzustellen, dass es das vollst\u00e4ndige Dystrophin-Protein effektiv produziert und zusammensetzt\u201c, sagte Han. \u201eUnsere Daten best\u00e4tigten Wir haben erfolgreich Dystrophin in voller L\u00e4nge sowohl in der Skelett- als auch in der Herzmuskulatur von M\u00e4usen mit DMD wiederhergestellt<\/strong>, was zu einer deutlichen Verbesserung ihrer Muskelgesundheit, -kraft und -funktion f\u00fchrt.\u201c<\/p>\n\n\n\n Han hat einen vorl\u00e4ufigen Patentantrag f\u00fcr sein Triple-Adeno-assoziiertes Virus-Vektorsystem eingereicht und arbeitet mit dem IU Innovation and Commercialization Office zusammen, um die Behandlung marktreif zu machen. Au\u00dferdem bem\u00fcht er sich um zus\u00e4tzliche Mittel, damit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie Zugang zu vielversprechenden neuen Behandlungsm\u00f6glichkeiten haben.<\/p>\n\n\n\n \u201eIch bin davon \u00fcberzeugt, dass dieser neue Ansatz der Gentherapie den Patienten im Vergleich zu den derzeit verf\u00fcgbaren Verfahren erhebliche Vorteile bietet, und ich freue mich darauf, ihn in die weitere klinische Entwicklung zu bringen\u201c, sagte er.<\/p>\n\n\n\n Weitere Studienautoren der IU School of Medicine sind Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao und Roland W. Herzog.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Dr. Renzhi Han, a professor of pediatrics at Indiana University, is working on a new gene therapy for the treatment of Duchenne (DMD) and is seeking funding for the continuation of the study. According to an announcement made by Indiana University in July 2024, this new gene therapy has been tested on mice and very […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1399,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[],"class_list":["post-1398","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1398","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1398"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1398\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1399"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1398"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1398"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1398"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Wir suchen jetzt nach Finanzierung<\/h2>\n\n\n\n
Vollst\u00e4ndige Version des Dystrophin-Proteins<\/h3>\n\n\n\n