JWK007 微小肌营养不良蛋白基因治疗杜氏肌营养不良症 1 期临床试验

参与者在筛选前必须服用稳定剂量的口服皮质类固醇至少 12 周，并且在整个研究过程中预期剂量应保持不变，除了与体重变化相关的调整外。

• 男性，年龄5周岁至10周岁（含）。
• 运动评估测试的表现低于平均水平。
• 能够配合运动评估测试。
• 麻醉下肌肉活检的耐受性，无活检禁忌症。

• 基于临床观察的活动性病毒感染。
• 心肌病体征，包括超声心动图射血分数低于 40%。
• HIV 感染或乙型或丙型肝炎感染的血清学证据。
• 自身免疫性疾病的诊断（或持续治疗）。
• 异常实验室值被认为具有临床意义（GGT > 3XULN、胆红素 ≥ 3.0 mg/dL、肌酐 ≥ 1.8 mg/dL、Hgb < 80 或 > 180 g/L；WBC > 18.5*10^9/L）。
• PI 认为伴随疾病或需要长期药物治疗会给基因转移带来不必要的风险。
• 通过 ELISA 免疫测定确定 AAVM101 中和抗体滴度 > 1:400 的受试者。
• 研究者认为，患有某种健康状况或情有可原的情况，可能会损害受试者遵守方案所需测试或程序的能力，或损害受试者的健康、安全或临床可解释性。
• 基因转移访视前4周内出现严重感染（例如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎）（入组可能会推迟）。
• 在筛选本研究之前的过去 6 个月内，曾接受过任何实验性或其他形式的研究药物（皮质类固醇除外）或外显子跳跃药物（包括 ExonDys 51）。
• 接受过任何类型的基因治疗、细胞治疗（例如干细胞移植）或 CRISPR/Cas9。
• 家人不想透露患者与初级保健医生和其他医疗提供者的研究参与情况