JWK007 Клинические исследования фазы 1 генной терапии микродистрофином при мышечной дистрофии Дюшенна

Участники должны были принимать стабильную дозу пероральных кортикостероидов в течение как минимум 12 недель до скрининга, а ожидаемая доза должна оставаться постоянной на протяжении всего исследования, за исключением корректировок, связанных с изменениями массы тела.

• Кобели в возрасте от 5 до 10 лет (включительно).
• Результаты тестирования моторики ниже среднего.
• Возможность сотрудничать с тестированием двигательной оценки.
• Переносимость биопсии мышц под наркозом при отсутствии противопоказаний к биопсии.

• Активная вирусная инфекция по данным клинических наблюдений.
• Признаки кардиомиопатии, в том числе эхокардиограмма с фракцией выброса ниже 40%.
• Серологические доказательства ВИЧ-инфекции или инфекции гепатита В или С.
• Диагностика (или продолжающееся лечение) аутоиммунного заболевания.
• Отклонения лабораторных показателей считаются клинически значимыми (ГГТ > 3XULN, билирубин ≥ 3,0 мг/дл, креатинин ≥ 1,8 мг/дл, Hgb < 80 или > 180 г/л; лейкоциты > 18,5*10^9/л).
• Сопутствующее заболевание или необходимость хронического медикаментозного лечения, которое, по мнению ИП, создает ненужные риски для переноса генов.
• Субъекты с титром нейтрализующих антител AAVM101 > 1:400 по данным иммуноферментного анализа ELISA.
• Имеет медицинское состояние или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу способность субъекта соблюдать протокол требуемого тестирования или процедур или поставить под угрозу благополучие, безопасность или клиническую интерпретируемость субъекта.
• Тяжелая инфекция (например, пневмония, пиелонефрит или менингит) в течение 4 недель до визита по переносу генов (зачисление может быть отложено).
• Получал какие-либо исследуемые лекарства (кроме кортикостероидов) или лекарства для пропуска экзона (включая ExonDys 51), экспериментальные или иные, в течение последних 6 месяцев до скрининга для этого исследования.
• Проходил ли какой-либо тип генной терапии, клеточную терапию (например, трансплантацию стволовых клеток) или CRISPR/Cas9.
• Семья не хочет раскрывать информацию об участии пациента в исследовании врачу первичной медико-санитарной помощи и другим медицинским работникам.