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ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में JWK007 माइक्रोडिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण
सक्रिय, भर्ती नहींचरण 1जीन थेरेपी
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 5-10 वर्ष
- चरण
- चरण 1
- प्रायोजक
- West China Hospital
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- जीन थेरेपी
- वेरिएंट आवश्यकता
- डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के निदान की पुष्टि चिकित्सा इतिहास और आनुवंशिक परीक्षण के माध्यम से की जाती है, जो एक्सॉन 18 से 58 के बीच डीएमडी जीन में फ्रेमशिफ्ट म्यूटेशन (विलोपन या दोहराव) या समयपूर्व स्टॉप कोडन उत्परिवर्तन द्वारा विशेषता है।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2024-01-31
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2029-11-13
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2029-11-13
- नामांकन (अनुमानित)
- 3
- देश
- चीन
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
प्रतिभागियों को स्क्रीनिंग से कम से कम 12 सप्ताह पहले मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की एक स्थिर खुराक लेनी चाहिए, और शरीर के वजन में परिवर्तन से संबंधित समायोजन को छोड़कर, अपेक्षित खुराक पूरे अध्ययन के दौरान स्थिर रहनी चाहिए।
समावेश मानदंड
- पुरुष, आयु 5 से 10 वर्ष (समावेशी)।
- मोटर मूल्यांकन परीक्षण पर औसत से कम प्रदर्शन।
- मोटर मूल्यांकन परीक्षण में सहयोग करने की क्षमता।
- एनेस्थीसिया के तहत मांसपेशी बायोप्सी के लिए सहनशीलता, बायोप्सी के लिए कोई मतभेद नहीं।
बहिष्करण मानदंड
- नैदानिक टिप्पणियों के आधार पर सक्रिय वायरल संक्रमण।
- कार्डियोमायोपैथी के लक्षण, जिसमें 40% से कम इजेक्शन अंश के साथ इकोकार्डियोग्राम भी शामिल है।
- एचआईवी संक्रमण, या हेपेटाइटिस बी या सी संक्रमण का सीरोलॉजिकल साक्ष्य।
- किसी ऑटोइम्यून बीमारी का निदान (या उसके लिए चल रहा उपचार)।
- असामान्य प्रयोगशाला मान चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण माने जाते हैं (जीजीटी > 3XULN, बिलीरुबिन ≥ 3.0 मिलीग्राम/डीएल, क्रिएटिनिन ≥ 1.8 मिलीग्राम/डीएल, एचजीबी < 80 या > 180 ग्राम/ली; डब्ल्यूबीसी > 18.5*10^9/ली)।
- सहवर्ती बीमारी या पुरानी दवा उपचार की आवश्यकता जो पीआई की राय में जीन स्थानांतरण के लिए अनावश्यक जोखिम पैदा करती है।
- एलिसा इम्युनोसे द्वारा निर्धारित एएवीएम101 न्यूट्रलाइजिंग एंटीबॉडी टाइटर्स > 1:400 वाले विषय।
- ऐसी चिकित्सीय स्थिति या विकट परिस्थिति है, जो अन्वेषक की राय में, आवश्यक प्रोटोकॉल परीक्षण या प्रक्रियाओं का अनुपालन करने की विषय की क्षमता से समझौता कर सकती है या विषय की भलाई, सुरक्षा, या नैदानिक व्याख्यात्मकता से समझौता कर सकती है।
- जीन स्थानांतरण यात्रा (नामांकन स्थगित किया जा सकता है) से पहले 4 सप्ताह के भीतर गंभीर संक्रमण (उदाहरण के लिए निमोनिया, पायलोनेफ्राइटिस, या मेनिनजाइटिस)।
- इस अध्ययन के लिए स्क्रीनिंग से पहले पिछले 6 महीनों में प्रायोगिक या अन्यथा, कोई भी जांच दवा (कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स के अलावा) या एक्सॉन स्किपिंग दवाएं (एक्सॉनडिस 51 सहित) प्राप्त हुई है।
- किसी भी प्रकार की जीन थेरेपी, सेल आधारित थेरेपी (जैसे स्टेम सेल प्रत्यारोपण), या सीआरआईएसपीआर/कैस9 लिया हो।
- परिवार प्राथमिक देखभाल चिकित्सक और अन्य चिकित्सा प्रदाताओं के साथ रोगी की अध्ययन भागीदारी का खुलासा नहीं करना चाहता है
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
अभी उपलब्ध नहीं
स्थान
इस अध्ययन में 1 स्थान हैं
China
Sichuan स्थान
Chengdu, Sichuan, China, 610041
सक्रिय, भर्ती नहीं
West China Hospital, Sichuan University
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT06114056यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।