JWK007 العلاج الجيني للميكروديستروفين المرحلة الأولى من التجربة السريرية في الحثل العضلي الدوشيني

يجب أن يكون المشاركون قد تناولوا جرعة ثابتة من الكورتيكوستيرويدات عن طريق الفم لمدة 12 أسبوعًا على الأقل قبل الفحص، ويجب أن تظل الجرعة المتوقعة ثابتة طوال فترة الدراسة، باستثناء التعديلات المتعلقة بالتغيرات في وزن الجسم.

• ذكر، من عمر 5 إلى 10 سنوات (شامل).
• أداء أقل من المتوسط ​​في اختبار التقييم الحركي.
• القدرة على التعاون مع اختبارات التقييم الحركي.
• تحمل خزعة العضلات تحت التخدير مع عدم وجود موانع للخزعة.

• العدوى الفيروسية النشطة بناء على الملاحظات السريرية.
• علامات اعتلال عضلة القلب، بما في ذلك مخطط صدى القلب مع نسبة قذفية أقل من 40%.
• الأدلة المصلية على الإصابة بفيروس نقص المناعة البشرية، أو الإصابة بالتهاب الكبد B أو C.
• تشخيص (أو العلاج المستمر) لأحد أمراض المناعة الذاتية.
• تعتبر القيم المخبرية غير الطبيعية ذات أهمية سريرية (GGT > 3XULN، البيليروبين ≥ 3.0 ملغم / ديسيلتر، الكرياتينين ≥ 1.8 ملغم / ديسيلتر، Hgb أقل من 80 أو > 180 جم / لتر، WBC > 18.5 * 10 ^ 9 / لتر).
• المرض المصاحب أو الحاجة إلى العلاج الدوائي المزمن الذي يرى PI يخلق مخاطر غير ضرورية لنقل الجينات.
• الأشخاص الذين لديهم AAVM101 تحييد عيار الأجسام المضادة> 1:400 كما هو محدد بواسطة المقايسة المناعية ELISA.
• لديه حالة طبية أو ظرف مخفف، في رأي المحقق، قد يضر بقدرة الشخص على الامتثال للبروتوكول المطلوب للاختبارات أو الإجراءات أو يضر برفاهية الشخص أو سلامته أو قابلية التفسير السريري.
• العدوى الشديدة (مثل الالتهاب الرئوي أو التهاب الحويضة والكلية أو التهاب السحايا) في غضون 4 أسابيع قبل زيارة نقل الجينات (قد يتم تأجيل التسجيل).
• تلقى أي دواء تجريبي (بخلاف الكورتيكوستيرويدات) أو أدوية تخطي إكسون (بما في ذلك ExonDys 51)، تجريبيًا أو غير ذلك، في الأشهر الستة الماضية قبل الفحص لهذه الدراسة.
• أن يكون قد خضع لأي نوع من العلاج الجيني، أو العلاج القائم على الخلايا (مثل زرع الخلايا الجذعية)، أو كريسبر/كاس9.
• لا ترغب العائلة في الكشف عن مشاركة المريض في الدراسة مع طبيب الرعاية الأولية ومقدمي الخدمات الطبية الآخرين